'Kelebek çocuk' gen tedavisiyle iyileştirildi

Epidermolizis bülloza hastası Hasan'dan alınan küçük, sağlıklı deri parçasının DNA'sı laboratuvar ortamında onarıldı.

Almanya'da nadir görülen genetik cilt hastalığı epidermolizis bülloza hastası erkek çocuğu, deneysel gen tedavisiyle iyileştirildi. Almanya'daki Rurh Üniversitesi Çocuk Hastanesi doktorları, kelebeğin kanatları kadar hassas cilde sahip olduğu için "kelebek çocuk" olarak da bilinen Hasan'ın tedavisi için İtalya'daki Modena Üniversitesinde görevli doktor Michele De Luca'dan yardım istedi. De Luca önderliğindeki ekip, çocuğun derisinden çıkarılan küçük sağlıklı parçanın DNA'sını laboratuvar ortamında onardı. Büyütülen deri, üç ameliyatla tekrar çocuğa nakledildi. Sonuçları "Nature" dergisinde yayımlanan deneysel tedavi sırasında nakledilen bir metrekarelik derinin, sonunda çocuğun vücudunun yüzde 80'ini kapladığı ve aradan geçen 2 yılda Hasan'da iyileşme kaydedildiği belirtildi. Doktorlar, Hasan'ın artık herhangi bir ilaca ihtiyaç duymadığını, okula gittiğini, hatta futbol oynadığını söyledi. Aile deneysel tedavi talebinde bulundu Hasan'ın 2015 yılında 7 yaşındayken hastaneye kaldırıldığı, kısa sürede cildinin dış tabakasının yaklaşık yüzde 60'ını kaybettiği ve acı çekmesini önlemek için komaya sokulduğu ifade edildi. İlk etapta annesi, babası ve bağışçılardan nakil yapıldığı ancak nakillerin başarısızlıkla sonuçlandığı, bunun üzerine ailenin deneysel tedavi talebinde bulunduğu vurgulandı. Epidermolizis bülloza hastalarında derinin üst tabakasını alt tabakaya bağlayan kritik öneme sahip proteinler bulunmuyor. Bu durum, ciltte neredeyse sürekli açık yaralar ve kabarcıklarla sonuçlanıyor. De Luca, tedaviyle bağlantılı olarak bugüne kadar herhangi bir sorun tespit edilmediğini, çocuğun cilt kanseri ve diğer potansiyel rahatsızlıklar bakımından yakından takip edileceğini söyledi.